幹細胞を用いた「夢の新薬」商品化に向けた初の臨床試験

幹細胞を用いた「夢の新薬」商品化に向けた初の臨床試験. March. 13, 2005 23:15. by 金相勳　孫宅均 corekim@donga.com sohn@donga.com. 各種の難病と癌治療の「希望」である幹細胞治療剤の商品化を目標に国内初の臨床試験が実施される。 食品医薬品安全庁は１３日「亜洲（アジュ）大学病院とバイオベンチャーのＦＣＤ—パマセルで『脳梗塞幹細胞治療剤の商業化に向けた臨床試験計画書』を最近提出するによって、これを近く承認する計画だ」と明らかにした。 これまで、幹細胞治療剤と関連して研究目的の臨床試験は何回かあったが、新薬開発を前提に 「商業化のための臨床試験」が実施されるのは今回が初めてだ。 研究用の臨床試験の結果がいくら良くても「商業化の臨床試験」を経らなければ新薬開発はできない。今度の研究は昨年に政府国策事業に選定され、研究用の臨床試験はすでに終わった。食品医薬品安全庁の関係者は「今度の臨床試験は治療剤の科学性を裏付けるためではなく、新薬市販の条件を揃えたかを検証するためのものだ」と話した。 これによって、臨床試験が終わる２００７年に国内初の幹細胞治療剤が発売・開始されることができるものとみられる。 ▲脳梗塞治療の原理は〓脳梗塞患者の骨盤から骨髓１０ｃｃを抽出する。その中には普通２、３個の幹細胞が入っている。これを実験室で３〜４週間培養して最大１兆個の幹細胞を得る。 引き続き、培養した幹細胞を患者の静脈を通じて注入する。それでは、幹細胞は損傷された脳の部位に到達して脳細胞に分化する。分化に成功すれば脳神経が蘇って半身麻痺などの後遺症も消えることになる。 この原理は動物実験では検証された。２００３年から４００匹のネズミを脳梗塞状態にした後、人の幹細胞を注入した。その結果、すべてのネズミの脳神経と組職が蘇った。脳梗塞で死んだネズミは１匹もなかった。 人を対象に実施した研究用の臨床試験でも致命的な副作用は現われなかった。今度の臨床試験では脳梗塞患者１６人と健康な人３４人を比べる。 ▲「世界第１号」をめざして熾烈な競争〓今度の臨床試験が成功すれば新薬は２００７年下半期に発売・開始される。しかし、関連研究が相当部分進行されたので、２００７年上半期に繰り上げられる可能性が高い。 これに対して、食品医薬品安全庁の関係者も「動物実験や研究用の臨床試験の結果が良くて、１年半ぶりに新薬が出る可能性もある」と話した。 現在、世界的に幹細胞治療剤研究は活発に行われているが、発売・開始された新薬はない。ただ１月、米国のバイオ企業である「オサイリス・セラピュティックス」社が骨髓移植手術の後遺症である「移植片対宿主病（ＧＶＨＤ）」幹細胞治療剤の臨床試験に入った状態だ。この薬も２００７年に発売開始を目指している。 しかし、ＦＣＤ—パマセルは、自社製品が第１号になる可能性が高いと明らかにした。米国の場合、新薬開発の時期を繰り上げるために手続きが簡単な「迅速手続き（ｆａｓｔ　ｔｒａｃｋ）」決定を受けて、臨床試験を進めているが、この場合データ確保が十分でないケースが多いという。